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本子欄目“醫藥研發標準參照物”收集了藥物研發過程中發現和證明了具有生物活性的小分子化合物，包括處于臨床階段的新化合物、未通過臨床試驗但是證明其對某種靶點具有某種活性的化合物、科學文獻中報道的具有某種特定的生物活性的化合物。已經面市的化學藥物、天然產物藥物等收集在“醫藥、代謝物與雜質標準參照物”欄目下的對應子欄目中。